تصريحات طبية كثيرة تعد بوصول علاج نهائي لجميع مرضى الهيموفيليا خلال الثلاث سنوات المقبلة بعد النجاح الكبير الذي حققته تجربة علاجية على مجموعة من المرضى المصابين بنزف الدم الوراثي من النوع ب من خلال التأثير المباشر على العوامل الجينية بما يسمى “العلاج التحويلي”، تعرف على مزيد من التفاصيل..
العلاج الجيني التحويلي
إن مرض الهيموفيليا أو ما يسمى بالناعور أو نزف الدم الوراثي عبارة عن خلل جيني ينجم عنه نقص في أحد عوامل تخثر الدم (عامل التخثر التاسع تحديداً) و بالتالي التأثير على شلال التخثر الدموي و التسبب في حالات نزيف دورية
في حين يلعب العلاج التحويلي دور مصحح للخلل الجيني يجعل معدل تجلط الدم أسرع و بالتالي يوقف النزيف الناتج عن المرض بشكل فوري
و يصيب مرض الهيموفيليا كل من الذكور و الإناث حيث يسبب لدى الذكور نزوف خطيرة عند الإصابة بأي جرح بسيط لا يمكن علاجها إلا بالتدخلات الإسعافية، و في معظم الاحيان يسبب لدى الإناث فقر دم شديد و مخاطر وفاة محتملة خاصة في مرحلة البلوغ.
التفاصيل العلاجية الفسيولوجية
بهدف التأثير على عوامل تخثر الدم يتم حقن المريض بفيروس تم تعديله وراثياً يحتوي على تعليمات جينية تستهدف عامل التخثر التاسع المفقود لدى مرضى الهيموفيليا، و يسمى هذا الفيروس فيروس مرسال حيث ينقل هذه التعليمات إلى الكبد الذي يقوم بدوره بإنتاج بروتين التخثر و بالتالي سد الثغرة المرضية المسببة لنزيف الدم الوراثي
يُذكر أن هذا العلاج يُعطى للأشخاص بعد سن 12 ففي الأعمار الأصغر من ذلك يكون الكبد ما زال في طور النمو و لا يمتلك القدرة على تصنيع بروتينات التخثر بشكل سليم.
رحلة شفاء مريض هيموفيليا
يصف الشاب “إليوت ماسون” حياته بعد تجربة اختبار علاج الناعور بأنها أصبحت طبيعية تماماً، حيث عانى هذا الشاب منذ ولادته من مرض الهيموفيليا بنقص عامل التخثر التاسع التي تسبب نزوف خطيرة عند التعرض لأي جرح و هذا ما أثر على أسلوب حياته الذي كان يسوده الحذر و الانتباه من التعرض للأذى فقد كان يلقى معاملة خاصة في المدارس و النوادي الرياضية و مختلف الأماكن الأخرى، بالإضافة إلى ضرورة تلقي حقن عامل تخثر الدم التاسع بشكل يومي للوقاية من النزف المميت
و في مرحلة من مراحل حياته خضع للعلاج التحويلي الذي أعطى نتائج فاقت كل التوقعات فقد لوحظ ارتفاع مستوى عامل التخثر التاسع في الدم من 1% فقط إلى المستوى الطبيعي و هو امر أشبه بالمعجزو في حالته، ليستعيد إليوت بعدها حياته الطبيعية و يمارس جميع النشاطات التي طالما تمنى القيام بها دون التفكير بأي احترازات علاجية و وقائية.
و تعد هذه التجربة من أحدث التجارب العلاجية في سلسلة الإنجازات العلمية التي تستهدف علاج نزف الدم الوراثي من النوع A و B و قد لاقت نجاح كبير حسث تجاوزت نسب الشفاء فيه 9 أشخاص من بين 10 من مرضى الهيموفيليا.
إقرأ أيضاً :
